遺伝子治療では、欠陥のある遺伝子は、正常な遺伝子を挿入するためにウイルスを使用して置き換えられます。何が治療を成功させるのでしょうか?

遺伝子治療では、欠陥のある遺伝子は、正常な遺伝子を挿入するためにウイルスを使用して置き換えられます。何が治療を成功させるのでしょうか?
Anonim

回答:

免疫反応がなく、遺伝子の組換えに成功した。

説明:

人工ウイルスは遺伝子治療のための有望な「道具」です。我々は、宿主の細胞にDNAを導入するためのウイルスの本来の能力を利用する。ウイルスの病原性DNAは所望の遺伝子によって置き換えられる。ウイルスは、このDNAを宿主細胞に輸送するための媒体として使用することができる。

成功するためには、導入された「良好な遺伝子」が宿主細胞内の「欠陥遺伝子」に取って代わる必要があります。これはを通して起こり得る 相同組換え。そのプロセスがうまくいけば、遺伝子は細胞の遺伝情報に埋め込まれ、細胞の次の世代に受け継ぐことができます。

とても素敵で有望なテクニックですが、たくさんあります 課題:

  • DNAが導入されている細胞を殺す可能性がある免疫反応を防ぐ
  • ウイルスを正しい細胞型に向かわせる。生殖細胞への導入は、例えば通常は望ましくない。
  • 組み換えはゲノムの正しい位置で起こらなければならない。間違った場所に組み込まれると、他の遺伝子をノックダウン(不活性化)する可能性があります。
  • 組換え後、遺伝子も活性であるべきであるが、活性が高すぎない、すなわち生成物は正しい量で生成されなければならない。